Äldre funktionsnedsatta som nekas läkemedel diskrimineras

Endast en person som inte levt med en progressiv sjukdom kan uttrycka sig att en sjukdomsstabilisering inte är tillräcklig ”nytta”. TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) och NT-rådet (rådet för nya terapier) hänvisar till den etiska plattformen för prioritering i hälso- och sjukvården när de nekar personer med Spinal muskelatrofi (SMA) över 18 år godkända och effektiva läkemedel.

De säger att patienter som har högst svårighetsgrad och visar på störst nytta av behandling ska få tillgång till läkemedlen Spinraza och Evrysdi subventionerat. Och att behandlingarna inte kan rekommenderas till en större patientgrupp, som inkluderar vuxna patienter med SMA typ 2 och 3. Beroende på att läkemedlen är så högt prissatta att kostnaden i förhållande till nyttan för dessa patienter blir långt över vad som normalt accepteras för andra lika svåra sjukdomar.

Musklerna förtvinar

Men vad menar man då med ”nytta”?

Visst, det är så att de som är yngre som har SMA och får medicin generellt har ett bättre utgångsläge än vad vi som är äldre med SMA har. Delar av våra muskler har redan förtvinat och kan inte återställas. Samtidigt finns stor variation mellan individer och inte minst mellan olika typer av SMA. Ålder har därmed ingen konsekvent korrelation med sjukdomens progression och ännu mindre, för att säga ingen, korrelation med medicinens effekt.

Låt oss titta på hur Spinraza och Evrysdi fungerar: Vi SMA-patienter har för låg nivå av SMN-protein (överlevande motoriskt nervcells-protein som ser till att motoriska nervceller bibehåller hälsan och fungerar normalt). Utan en korrekt nivå av SMN-protein kommer de motoriska nervcellerna i ryggmärgen att gå förlorade, vilket hindrar musklerna från att få korrekta signaler från hjärnan.

Förlusten av fungerande motoriska nervceller leder till progressiv muskelsvaghet och atrofi (en gradvis minskning av muskelmassa och muskelstyrka), i takt med att musklerna slutar ta emot signaler från det centrala nervsystemet.

Spinraza och Evrysdi tillför kroppen SMN-protein så att nivån blir normal. Vilket gör att progressiviteten avstannar. Det vill säga en patient som får något av dessa läkemedel blir inte längre sämre. Vissa kan till och med bli lite bättre, eftersom en del muskler som har legat i ”träda” väcks till liv igen när de får nya signaler. Det här är lika för alla åldrar. Det är alltså ingen skillnad på hur medicinen fungerar beroende på ålder. Det är utgångsläget för patienten som utgör skillnaden. Ett barn som tidigt får dessa läkemedel kan bygga upp sina muskler, precis som normativt friska barn, allteftersom de växer.

Livsavgörande nytta

Vi äldre blir alltså inte längre sämre då progressionen avstannar med Spinraza och Evrysdi. För oss som lider av SMA, och har gjort det under flera år, skulle en sådan utveckling vara mycket positiv. Och bidra till en stor livsavgörande nytta. För vissa av oss bokstavligen en livsavgörande nytta då patienter med SMA typ två ofta drabbas av en förtidig död.

Det måste gå att få dessa läkemedel subventionerade även i Sverige när i stort sett alla andra länder i Europa subventionerar dem för alla som vill och behöver behandling för SMA, oberoende av ålder och sjukdomsförlopp.

Att då säga att dessa läkemedel inte är tillräckligt kostnadseffektiva för äldre patienter på grund av att nyttan för patienten inte är tillräckligt stor är diskriminerande. Det är att se ned på oss funktionshindrade. Att på något sätt se våra liv som mindre värda för att vi inte kan springa eller gå som normativt friska människor.

De flesta av oss som lever med SMA trivs med våra liv. Även om det är bökigt ibland och hjälp behövs så vill vi fortsätta att leva. Inte bli svagare så att våra liv begränsas eller i värsta fall förkortas. Vi eftersträvar inte att bli helt normativt friska. Vi vet om att det är en omöjlighet. Men om vi fick tillgång till de läkemedel som finns på marknaden skulle vi kunna fortsätta att leva de liv vi gör i dag och det är sannerligen en nytta stor som någon annan.

Systemet fungerar inte

Det är bra att vi i Sverige har ett system som bygger på att myndigheter agerar självständigt. Men när systemet inte fungerar och människor far illa, då är det politikernas skyldighet att kliva in och ta ansvar. Därför ber vi er att se över den orättvisa och felaktiga rekommendationen att vi som är över 18 år nekas Spinraza och Evrysdi. Läkemedel som kan förlänga, förbättra och förenkla livet för oss med SMA.

Det måste gå att få dessa läkemedel subventionerade även i Sverige när i stort sett alla andra länder i Europa subventionerar dem för alla som vill och behöver behandling för SMA, oberoende av ålder och sjukdomsförlopp. Vi kan inte vänta längre. För varje dag som går tappar vi muskelstyrka och funktioner som är svåra att få tillbaka.