Pfizer: Säkerställ att Sveriges patienter får tillgång till genterapi

Socialministern bjöd den 13 april in olika aktörer till dialogmöte om tillgången till läkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar. Det var ett välkommet initiativ som ger förväntningar på att förbättra dagens situation. Nyligen lämnade Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket (TLV) in en rapport med förslag på åtgärder som ska underlätta för patienter att få tillgång till nya genterapier.

Kan bota svår sjukdom

Det är uppenbart att det finns ett genuint engagemang hos aktörerna, det vill säga myndigheter, regioner och företag att hitta de lösningar som krävs för att patienter ska få tillgång till dessa nya behandlingar. Vi, Pfizer, vill här dela vårt perspektiv på vad som behöver göras.

Genterapier, som ingår i de behandlingar som klassas som ATMP, avancerade medicinska behandlingar, har gått från att vara en framtidsvision till något som nu håller på att bli verklighet, även för patienter i Sverige. De är högspecialiserade behandlingar som syftar till att hantera grundorsaken till genetiska sjukdomar och långvarigt förbättra, och ibland också bota, svår sjukdom.

Handlingskraft och vilja kan bara mätas i att patienterna får tillgång till de nya behandlingarna, inte genom nya utredningar.

En potentiell engångsbehandling för svåra och dödliga sjukdomar där det i dag saknas eller krävs kontinuerlig, ofta livslång, medicinsk behandling, är ett stort framsteg för forskningen och för patienter. Men det finns utmaningar som behöver hanteras för att behandlingarna ska kunna komma patienter till nytta. Det gäller framför allt betalningsmodeller och finansiering, hälsoekonomiska utvärderingar, samt uppföljning av behandlingsresultat.

Stor politisk enighet

Även om endast ett fåtal genterapier har introducerats i Sverige hittills, sker utvecklingen nu i snabb takt med hundratals ATMP under utveckling, varav många behandlingar närmar sig ansökan för att bli medicinskt godkända för användning. Under det närmaste året beräknas cirka 30 behandlingar utvärderas av den Europeiska läkemedelsmyndigheten.

Vi behöver därför agera nu för att säkerställa att människor med sällsynta genetiska sjukdomar i Sverige får tillgång till dessa medicinska genombrott och därmed hopp om ett friskare liv.

Det råder stor politisk enighet och uppslutning kring att innovativa behandlingar som genterapi är ett viktigt område för Sveriges life science strategi. Framför allt om vi ska leva upp till målet om att vara världsledande inom precisionsmedicin och kunna erbjuda patienter de mest effektiva behandlingarna.

”Ge patienterna tillgång nu”

Därför är det nu avgörande att den ambitionen också konkretiseras genom att undanröja de hinder som står i vägen för att patienter ska få tillgång till dessa läkemedel. Handlingskraft och vilja kan bara mätas i att patienterna får tillgång till de nya behandlingarna, inte genom nya utredningar.

Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket har i veckan presenterat en rapport till regeringen som beskriver utmaningarna med ATMP samt konkreta förslag på hur de kan hanteras.  Vi välkomnar dessa förslag och hoppas att regeringen nu går från diskussion till handling.

Krävs nära samverkan

Vi, Pfizer, anser att regeringen behöver komma överens med Sveriges regioner och/eller ge sina myndigheter uppdrag kring följande punkter för att möjliggöra tillgången till genterapier:

• Underlätta införande av nya resultatbaserade avtal och betalningsmodeller som över tid hanterar osäkerheter i behandlingseffekt. Detta inkluderar att ge TLV uppdrag att bistå regionerna med att analysera kostnadseffektiviteten och utforma utfallsbaserade betalningsmodeller.
• Anpassa regeringens överenskommelse med SKR om statsbidraget för läkemedelsförmånerna så även denna grupp av läkemedel inkluderas. Det kan till exempel göras på ett liknande sätt som vid införandet av läkemedel mot hepatit C för knappt tio år sedan.
• Utveckla metoder så att det värde genterapier ger patienter, vården och samhället i stort, inklusive anhörigas livskvalitet i enlighet med TLV:s förslag, inkluderas.
• Se över dagens modell med att utesluta i princip all ekonomisk osäkerhet utifrån samhällets perspektiv i utvärderingarna för att inte motverka ambitionen att dessa behandlingar tidigt ska tillgängliggöras för patienter i Sverige. Kompetens hos till exempel Läkemedelsverket bör nyttjas för vetenskaplig och medicinsk bedömning.
• Implementera en datainfrastruktur så att långsiktiga patientresultat kan användas och följas upp för att förbättra vården av patienterna och möjliggöra resultatbaserade avtal.

Detta är frågor som går att lösa men som kräver nya samarbetsmodeller. Viljan och förmågan finns. Vi står redo att arbeta med beslutsfattare och övriga intressenter för att säkerställa att vi kan ta fram praktiska lösningar som möjliggör en snabb introduktion av nya genterapier för alla patienter som behöver dem. Detta kan inte vänta, det behöver göras nu.